Bloquer le complément pour mieux contrôler l’hémolyse dans l’hémoglobinurie paroxystique nocturne
L’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) est une maladie clonale acquise des cellules souches hématopoïétiques liée le plus souvent à une mutation somatique du gène PIGA en Xp22.2. Cette anomalie empêche la synthèse des protéines d’ancrage glycosyl-phosphatidyl-inositol (GPI), en particulier des protéines régulatrices du complément CD55 et CD59, rendant les cellules sanguines vulnérables à l’activation incontrôlée de la voie alterne du complément. [...]
Une nouvelle arme thérapeutique pour le traitement des LAM IDH-1 mutées
Les leucémies aiguës myéloblastiques sont une entité rare de cancer de l’adulte avec une incidence autour de 3 pour 100 000 personnes-années en France et un âge médian au diagnostic de 65-70 ans. Si le traitement standard est une thérapie intensive associant anthracycline et aracytine, sa toxicité rend son utilisation complexe voire dangereuse chez les patients jugés fragiles par leur [...]
Progrès et enjeux actuels de la prise en charge de l’hémophilie A sévère
La prophylaxie constitue aujourd’hui le traitement de référence des formes modérées à sévères d’hémophilie. Ce cas clinique illustre les formidables progrès thérapeutiques accomplis dans l’hémophilie A sévère au travers du suivi d’un petit garçon (de son diagnostic à l’âge de 9 mois jusqu’à 12 ans). Il souligne également les nouveaux enjeux concernant les modalités de suivi de ces patients. Présentation [...]
La réaction aiguë du greffon contre l’hôte (GVH aiguë)
La maladie aiguë du greffon contre l’hôte (GVH aiguë) est une complication immunologique fréquente après greffe allogénique. Il s’agit d’une complication grave responsable directement ou indirectement d’une morbidité et d’une mortalité dans l’année qui suit une allogreffe de cellule souche hématopoïétique. Elle a été décrite pour la première fois après allogreffe dans un modèle murin lorsque le système HLA était [...]
Un lymphome de la zone marginale pas si indolent que ça !
Nous présentons le cas d'une patiente de 77 ans, diagnostiquée avec un lymphome de la zone marginale, et dont l'évolution clinique a été suivie sur une période de deux ans. La patiente, d’abord surveillée, a reçu plusieurs lignes de traitement incluant une éradication d’H.pylori, du rituximab et la bithérapie mosunetuzumab-lénalidomide, avant de débuter un traitement par zanubrutinib. La prise en [...]
L’asciminib dans la LMC : où en est-on ?
En France comme ailleurs, l’asciminib (ASC) trouve déjà largement sa place dans le contexte de son AMM de troisième ligne ou plus, huit mois après sa commercialisation. Dans les situations de LMC réfractaires, son positionnement avant ou après ponatinib est encore discuté, étant donné son bon profil de tolérance ne grevant pas les possibilités d’allogreffe. Malgré la luxuriance un peu [...]
French 
English 
