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Cinq ans déjà ! Les premiers patients traités par CAR T-cells en France ont été pris en charge en 2018. Que s’est – il passé depuis ? Nos experts se sont mobilisés pour vous transmettre les derniers résultats, les perspectives, et leurs réflexions. Le Pr Houot nous explique l’apport du registre national français de DESCART qui permet de belles études de vie réelle. Le Pr Larghero nous parle de la production académique de CAR T. Est-ce possible en 2023 ? Quelles sont les contraintes et le schéma de développement ? Les Prs Boissel, Manier, et le Dr Di Blasi nous présenteront les derniers résultats des CAR T-cells dans la leucémie aiguë, le myélome et les lymphomes. Le Pr Ysaebert nous explique les défis des CAR T-cells dans la LLC, avec les difficultés en raison non seulement des comorbidités des patients mais aussi de l’immunosubversion de cette hémopathie, et des enjeux importants pour la mise en place des essais cliniques dans ce contexte. Le Pr Chabannon nous donne la vision européenne du développement des CAR T avec 6 autorisations de mise sur le marché depuis 2018, mais avec un accès inégal, en raison de la limitation dans la production, le temps de production, la logistique complexe. Bonne lecture, chers collègues ! Pr Catherine THIEBLEMONT Coordinatrice du "Grand Angle"
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Une riche actualité concerne les syndromes myélodysplasiques au cours de ces derniers mois : Une nouvelle classification diagnostique, une nouvelle classification pronostique, de nouveaux médicaments, un nouveau syndrome associé à de l’inflammation, sans oublier les espoirs pour les SMD de haut risque, stimulés par des résultats probants d’essais thérapeutiques dans les LAM. C’est avec beaucoup de plaisir que le groupe de travail de ce numéro Grand Angle SMD vous présente une synthèse sur ces pathologies hétérogènes, qui concernent des patients de plus en plus âgés. Le diagnostic peut faire appel au diagnostic moléculaire, non disponible partout, ce qui rend nécessaire une réflexion sur l’adéquation des moyens mobilisés pour chaque patient en fonction de son contexte particulier. Le NGS s’invite désormais dans la classification pronostique IPSS-M, avec là aussi des enjeux thérapeutiques qui peuvent être affinés. Il est loin le temps où on calculait l’IPSS de tête, vous aurez besoin d’un calculateur online ou d’une application sur votre téléphone pour calculer ce nouveau score. Dans les syndromes myélodysplasiques de bas risque, l’événement marquant en France est la disponibilité du luspatercept, qui devrait pouvoir rendre service à certains patients réfractaires aux ASE. Vous trouverez aussi une description des avancées dans l’organisation des parcours de soins, qui peuvent être utiles y compris en dehors du contexte des myélodysplasies. Nous espérons que ce numéro Grand Angle vous apportera des informations utiles pour votre pratique comme pour la pédagogie vis-à-vis de nos jeunes collègues. Bien amicalement à tous. Pr Emmanuel GYAN, Tours. Coordinateur du « Grand Angle. E.GYAN@chu-tours.fr
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À l’ère d’innovations thérapeutiques sans précédent dans les lymphomes, avec des traitements si efficaces qu’il nous ait permis de penser à la guérison de nombreux patients, même en situation de rechute, l’après-cancer est un enjeu majeur, tant au niveau de sa prise en charge que de son organisation. Nous avons réuni, pour ce « Grand Angle », les réflexions de plusieurs horizons. Tout d’abord, l’article de l’équipe de Toulouse avec Mme Gisèle Compaci, infirmière-coordinatrice dont la présentation n’est plus à faire, tant son travail débuté avec le Pr. Guy Laurent a été reconnu comme la première pierre posée dans l’organisation de l’après-lymphome en France, avec un modèle de suivi partagé entre le médecin généraliste, l’hématologue et l’infirmière coordonnatrice. Le rôle de l’infirmier dans le nouveau parcours de soin de l’après-CAR T cells est décrit de manière très précise par Mr Maxime Berquier, infirmier-coordinateur à l’Hôpital Saint-Louis, avec une expérience partagée et discutée au sein du réseau national des infirmiers-coordinateurs CART. Qu’en est-il des recommandations par grandes pathologies, le lymphome de Hodgkin, les lymphomes agressifs, les lymphomes indolents? Le suivi du lymphome de hodgkin a été un modèle car depuis longtemps plus de 80% des patients sont guéris, et la surveillance de la survenue des effets secondaires doit être minutieusement réalisée comme nous l’explique le Dr Cédric Rossi et le Pr Olivier Casasnovas. Alors que l’imagerie n’a pas de place dans le suivi des lymphomes agressifs d’autant que les examens répétés ont prouvé être anxiogènes, le Dr Vincent Camus et le Pr Hervé Tilly discutent de l’analyse de l’ADN circulant qui pourrait permettre d’aider à ce suivi. Le suivi des lymphomes indolents est complexe, et occupe beaucoup nos consultations. Le Pr Ysebaert nous explique comment le réaliser de façon la plus rationnelle possible. Enfin, nous terminerons par les symptômes difficilement quantifiables, tels que la fatigue qui peut persister pendant même 10 ans après la fin du traitement comme nous l’explique de Pr Nicolas Mounier. Est-ce que des outils digitaux pourront aider à l’avenir à la prise en compte de la qualité de vie, de la fatigue, de la douleur dans la période de l’après-cancer? Le Dr Côme Bommier nous explique qu’il est désormais possible d’évaluer les patients à distance grâce à des applications de santé connectées et que cela sera possible. Un grand merci aux auteurs pour leur contribution à ce « Grand Angle » dédié à l’Après-Cancer dans le lymphome. Bonne lecture ! Pr Catherine Thieblemont, Coordinatrice du « Grand Angle ». Chef de service d’hémato-oncologie, Hôpital Saint-Louis, Paris. catherine.thieblemont@aphp.fr
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La maladie rare est définie par une prévalence de 1 sur 2 000. En France, ces maladies touchent plus de 3 millions de personnes avec plus de 8 000 maladies identifiées à ce jour. La France est un leader européen de par son engagement pour l'amélioration de la prise en charge de ces maladies. Sous l'impulsion du Ministère de la santé, trois plans nationaux maladies rares « PNMR » ont d'ores et déjà étaient mis en place. Le PNMR 1 2005-2008 a labellisé 131 centres de référence maladies rares « CRMR » associés à 501 centres de compétence « CCMR » permettant d'assurer la prise en charge et le suivi des patients au plus proche de leur domicile, en lien avec les associations de patients. Les CRMR ont 5 missions :
- la coordination et l'animation de son réseau en organisant entre autre des journées nationales scientifiques ;
- l'expertise clinique à travers des réunions de concertation pluridisciplinaire « RCP », l'élaboration de recommandations et de protocoles nationaux de diagnostic et de soins « PNDS » et le recueil épidémiologique ;
- le recours en assurant une prise en charge pluridisciplinaire et pluriprofessionnelle diagnostique, thérapeutique et de suivi ;
- la recherche translationnelle, clinique ou organisationnelle contribuant à la reconnaissance de son expertise ;
- l'enseignement et la formation des professionnels de la santé.